¿Qué es Kuvan?
Kuvan es un medicamento que contiene el principio activo dihidrocloruro de sapropterina. Está disponible en comprimidos solubles de color amarillo claro (100 mg).
¿Para qué se utiliza Kuvan?
Kuvan se utiliza para tratar la hiperfenilalaninemia (HPA, niveles elevados de fenilalanina en sangre) en pacientes con trastornos genéticos fenilcetonuria (PKU) o deficiencia de tetrahidrobiopterina (BH4). Los pacientes con estos trastornos no pueden convertir el aminoácido. Fenilalanina (que se encuentra en las proteínas alimentarias). ) a la tirosina (otro aminoácido). Esto provoca una acumulación de fenilalanina en la sangre que puede provocar problemas en el cerebro y el sistema nervioso.
Kuvan se puede utilizar en adultos y niños. Kuvan está indicado para su uso en niños con HPA debido a PKU que tienen al menos cuatro años de edad. El medicamento no se ha estudiado en niños con HPA debido a PKU menores de cuatro años. Kuvan se puede utilizar en niños de todas las edades con HPA debido a la deficiencia de BH4.
El tratamiento con Kuvan solo debe continuarse en pacientes que respondan adecuadamente al medicamento.
Dado que el número de pacientes con HPA es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Kuvan fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2004.
La medicina solo se puede obtener con una receta.
¿Cómo se usa Kuvan?
La terapia con Kuvan debe ser iniciada y supervisada por un médico con experiencia en el tratamiento de la PKU y la deficiencia de BH4. Se debe controlar la cantidad de fenilalanina y proteína en la dieta del paciente para asegurar que los niveles de fenilalanina en sangre y el equilibrio nutricional estén controlados. Kuvan está diseñado para un uso prolongado.
La dosis de Kuvan depende del peso del paciente. Los pacientes con PKU deben comenzar con 10 mg por kilogramo de peso corporal una vez al día y aquellos con deficiencia de BH4 deben comenzar con 2 a 5 mg / kg una vez al día. Después de una semana, la dosis se puede ajustar hasta 20 mg / kg una vez al día si el paciente no ha respondido al tratamiento. Respuesta satisfactoria s "significa una reducción de los niveles de fenilalanina en sangre en al menos un 30% o hasta un nivel determinado por el médico. Si esta respuesta se obtiene después de un mes, el paciente se clasifica como" receptivo "y puede continuar tomando Kuvan.
Kuvan se toma junto con una comida a la misma hora todos los días, preferiblemente por la mañana. Las tabletas se disuelven en un vaso de agua antes de que el paciente beba la solución. Para algunos pacientes con deficiencia de BH4, la dosis a veces debe dividirse en dos o tres dosis durante el transcurso del día para obtener el mejor efecto. Kuvan debe usarse con precaución en pacientes mayores de 65 años y en pacientes con problemas de hígado o riñón.
¿Cómo actúa Kuvan?
Los altos niveles de fenilalanina en la sangre se deben a un problema con la conversión de fenilalanina en tirosina por la enzima "fenilalanina hidroxilasa". Los pacientes con PKU tienen una versión defectuosa de la enzima y los pacientes con deficiencia de BH4 tienen niveles bajos de BH4. A "cofactor" que sirve a la enzima para funcionar correctamente. El ingrediente activo de Kuvan, el dihidrocloruro de sapropterina, es una copia sintética de BH4. En la PKU, actúa mejorando la actividad de la enzima defectuosa, y en la deficiencia de BH4 reemplaza al cofactor Esto ayuda a restaurar la capacidad de la enzima para convertir fenilalanina en tirosina, reduciendo los niveles de fenilalanina en la sangre.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Kuvan?
Los efectos de Kuvan se probaron por primera vez en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.
Para el tratamiento de pacientes con PKU, Kuvan se ha estudiado en dos estudios principales que comparan Kuvan con placebo. Todos los pacientes que participaron en los estudios habían mostrado una respuesta a un primer curso de ocho días de Kuvan, pero habían pasado un período de al menos una semana sin el medicamento antes de que comenzaran los estudios.
El primer estudio incluyó a 89 pacientes de ocho años o más que no siguieron una dieta estricta. La principal medida de eficacia fue la reducción de los niveles de fenilalanina en sangre durante seis semanas.
El segundo estudio incluyó a 46 niños de entre cuatro y 12 años que estaban a dieta con un nivel controlado de fenilalanina. A partir de la tercera semana de terapia, la dieta se ajustó cada dos semanas en función de los niveles de fenilalanina en sangre. La principal medida de eficacia fue el cambio en la cantidad de fenilalanina que los niños podían obtener a través de los alimentos mientras se mantenía la fenilalanina en sangre en los niveles deseados. El estudio duró 10 semanas.
Para el tratamiento de pacientes con deficiencia de BH4, la empresa presentó los resultados de tres estudios disponibles en la literatura publicada sobre el dihidrocloruro de sapropterina. Uno de estos estudios incluyó a 16 pacientes tratados durante un promedio de 15,5 meses.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Kuvan durante los estudios?
Para el tratamiento de la PKU, Kuvan fue más eficaz que el placebo. En el primer estudio, los niveles de fenilalanina en sangre eran de alrededor de 867 "micromoles por litro" al comienzo del estudio, mientras que los niveles normales son de alrededor de 60 micromoles por litro en personas sin PKU.Después de seis semanas, los niveles de fenilalanina habían disminuido en 236 micromol por litro en pacientes que tomaban Kuvan y aumentaron en 3 micromol por litro en pacientes que tomaban placebo. En el segundo estudio, los niños que tomaban Kuvan podían obtener un promedio de 17,5 mg más de fenilalanina por kilogramo de peso corporal a través de los alimentos cada día después de 10 semanas, en comparación con 3,3 mg más en los niños que tomaban placebo.
En estudios de pacientes con deficiencia de BH4, los pacientes mostraron una mejoría en los niveles de fenilalanina en sangre y otros marcadores de enfermedad cuando tomaron dihidrocloruro de sapropterina.
¿Cuál es el riesgo asociado a Kuvan?
Los efectos secundarios más comunes de Kuvan (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son dolor de cabeza y secreción nasal. Para obtener la lista completa de efectos secundarios notificados con Kuvan, consulte el prospecto.
Kuvan no debe administrarse a personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al dihidrocloruro de sapropterina o a cualquiera de las otras sustancias.
¿Por qué se ha aprobado Kuvan?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Kuvan son mayores que sus riesgos para el tratamiento de HPA en pacientes adultos y pediátricos con PKU y deficiencia de BH4 que han respondido a esta terapia. El Comité recomendó la concesión de la comercialización autorización para Kuvan.
Otras informaciones sobre Kuvan:
El 2 de diciembre de 2008, la Comisión Europea otorgó a Merck KGaA una "Autorización de comercialización" para Kuvan, válida en toda la Unión Europea.
Para ver el resumen de la opinión del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Kuvan, haga clic aquí.
Para obtener la versión completa del EPAR de Kuvan, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 10-2008.
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