¿Qué es Cerdelga - eliglustat y para qué se utiliza?
Cerdelga es un medicamento indicado para el tratamiento a largo plazo de pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1. La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario poco común en el que se observa una deficiencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa (también denominada ácido beta-glucosidasa). en condiciones normales metaboliza una grasa llamada glucosilceramida (o glucocerebrósido). En ausencia de la enzima, la grasa se deposita en el cuerpo, generalmente en el hígado, el bazo y los huesos. Los síntomas típicos de la enfermedad resultan: anemia (bajo número de glóbulos rojos), fatiga, tendencia a hematomas y hemorragias, agrandamiento del bazo e hígado, dolor de huesos y fracturas. Cerdelga se utiliza en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, que es la forma que normalmente afecta al hígado, el bazo y los huesos. Se utiliza en personas que lo metabolizan a un ritmo normal (es decir, en los denominados metabolizadores "intermedios" o "rápidos") oa un ritmo más lento ("metabolizadores lentos"). Dado que el número de pacientes con enfermedad de Gaucher es bajo, la enfermedad se considera "rara", y Cerdelga fue designado "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de diciembre de 2007. Cerdelga contiene el principio activo eliglustat.
¿Cómo se usa Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga está disponible en forma de cápsulas (84 mg) para tomar por vía oral. El medicamento solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento debe iniciarlo y supervisarlo un médico con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher. Antes de iniciar el tratamiento con Cerdelga, se debe realizar una prueba para determinar la rapidez con la que se metaboliza el medicamento en el cuerpo de los pacientes (es decir, para determinar si son metabolizadores lentos, intermedios o rápidos). El medicamento no debe administrarse a pacientes que lo metabolizan. a una tasa muy alta (los denominados "metabolizadores ultrarrápidos") oa personas cuya capacidad para metabolizar el medicamento no se conoce o en quienes no se ha determinado la tasa de metabolismo en una prueba específica. La dosis recomendada de Cerdelga es de una cápsula dos veces al día en pacientes con "actividad metabólica dentro del rango normal" (metabolizadores intermedios o rápidos). En pacientes cuyo organismo metaboliza lentamente el medicamento (metabolizadores lentos), la dosis recomendada es de una cápsula una vez al día. Para obtener más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Cerdelga - eliglustat?
El principio activo de Cerdelga, el eliglustat, actúa bloqueando la acción de una enzima implicada en la producción de glucosilceramida. Dado que la acumulación de esta sustancia grasa en órganos como el bazo, el hígado y los huesos es responsable de los síntomas de la enfermedad de Gaucher tipo 1. Reducir su producción ayuda a limitar su acumulación en estos órganos, que por tanto funcionan mejor.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cerdelga - eliglustat durante los estudios?
Cerdelga demostró ser eficaz en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher en dos estudios principales. En el primer estudio, que se centró principalmente en la reducción del tamaño del bazo, participaron 40 pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 no tratados previamente. una reducción media del tamaño del bazo del 28% en comparación con el aumento del 2% observado en los pacientes tratados con placebo (un tratamiento ficticio) nueve meses después del tratamiento. Los pacientes tratados con Cerdelga también mostraron una mejoría en otros signos de la enfermedad, incluida una reducción del tamaño del hígado y un aumento de los niveles de hemoglobina (la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo). La eficacia de Cerdelga también se demostró en otro estudio en el que participaron 160 pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que habían sido tratados previamente con ausencia de terapia de reemplazo enzimático y cuyos síntomas de la enfermedad estaban por debajo. Algunos pacientes fueron tratados con Cerdelga, mientras que otros fueron tratados con terapia de reemplazo enzimático.Este estudio encontró que, después de un año de tratamiento, la enfermedad se mantuvo estable en el 85% de los sujetos tratados con Cerdelga en comparación con el 94% de los pacientes que continuaron con la terapia de reemplazo enzimático.
¿Cuál es el riesgo asociado a Cerdelga - eliglustat?
El efecto secundario más común de Cerdelga (que puede afectar a más de 1 de cada 10 personas) es la diarrea, que afecta aproximadamente a 6 de cada 100 pacientes. La mayoría de los efectos secundarios son leves y transitorios. Para obtener la lista completa de efectos secundarios detectados con Cerdelga, consulte el paquete folleto. Cerdelga no debe tomarse en combinación con ciertos medicamentos que pueden interferir con la capacidad del organismo para degradarlo, ya que esta interferencia puede afectar a los niveles sanguíneos de Cerdelga Para consultar la lista completa de restricciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Cerdelga - eliglustat?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Cerdelga son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. Cerdelga ha demostrado ser eficaz para mejorar los síntomas de la enfermedad. la mayoría de los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 no tratados previamente, así como en el mantenimiento de la enfermedad estable en la mayoría de los pacientes tratados previamente con terapia de reemplazo enzimático. Sin embargo, una minoría de pacientes (aproximadamente el 15%) que son pacientes que cambiaron de la terapia de reemplazo enzimático a Cerdelga no respondió de manera óptima después de un año de tratamiento. Se deben considerar otras opciones de tratamiento para estos pacientes. Se debe monitorear periódicamente la progresión de la enfermedad en todos los pacientes que cambian de terapia. mayoritariamente de naturaleza leve y transitoria, el CHMP recomendó seguir investigando la seguridad a largo plazo del medicamento.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Cerdelga - eliglustat?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Cerdelga se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha añadido información sobre seguridad al resumen de las características del producto y al prospecto de Cerdelga, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes. Además, la empresa que comercializa Cerdelga proporcionará a médicos y pacientes material educativo para garantizar que solo las personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 sean tratadas con Cerdelga y que el medicamento no se utilice en combinación con otros medicamentos que puedan alterar significativamente sus niveles en sangre. Todos los pacientes a los que se les recete Cerdelga recibirán una tarjeta de alerta. La empresa también mantendrá un registro de pacientes tratados con Cerdelga para evaluar la seguridad a largo plazo del medicamento. Puede encontrar más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.
Más información sobre Cerdelga - eliglustat
El 19 de enero de 2015, la Comisión Europea concedió una "Autorización de comercialización" para Cerdelga, válida en toda la Unión Europea. Para más información sobre el tratamiento con Cerdelga, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Cerdelga está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation Última actualización de este resumen: 01-2015.
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