¿Qué es Ravicti - fenilbutirato de glicerol y para qué se utiliza?
Ravicti es un medicamento que se utiliza para el tratamiento a largo plazo de los trastornos del ciclo de la urea en adultos y niños a partir de los dos meses de edad cuando la enfermedad no se puede controlar únicamente con cambios en la dieta. Pacientes con trastornos del ciclo de la urea. El ciclo de la urea no elimina el nitrógeno residual del cuerpo debido a la falta de ciertas enzimas hepáticas. En el cuerpo, el nitrógeno residual se convierte en amoníaco, que es dañino si se acumula. Ravicti se utiliza en pacientes con deficiencia de una o más de las siguientes enzimas: carbamoil fosfato sintasa I, ornitina carbamiltransferasa, argininosuccinato sintetasa, argininosuccinato liasa, arginasa I y ornitina translocasa.
Ravicti contiene el principio activo fenilbutirato de glicerol.
Debido a que el número de pacientes con trastornos del ciclo de la urea es bajo, estas enfermedades se consideran "raras", y Ravicti fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 10 de junio de 2010.
¿Cómo se usa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti está disponible en forma de líquido (1,1 g / ml) para tomar por vía oral o mediante un tubo que pasa por la nariz y llega al estómago o que pasa por el abdomen hasta el estómago. Solo se podrá dispensar con receta médica y debe ser recetado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea.
La proteína es una fuente de nitrógeno, por lo tanto, Ravicti debe usarse junto con una dieta especial baja en proteínas para reducir la ingesta de nitrógeno y, en algunos casos, suplementos alimenticios (basados en la ingesta diaria de proteínas necesaria para el crecimiento y el desarrollo).
La dosis de Ravicti depende de la dieta, la altura y el peso del paciente. Durante el tratamiento, deben realizarse análisis de sangre periódicamente para ajustar la dosis diaria. La dosis diaria de Ravicti debe dividirse en cantidades iguales y administrarse con cada comida. Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto (que también forma parte del EPAR).
La terapia con Ravicti puede ser necesaria durante toda la vida a menos que el paciente reciba un trasplante de hígado exitoso.
¿Cómo actúa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
El principio activo de Ravicti, el fenilbutirato de glicerol, se convierte en fenilacetato en el organismo. El fenilacetato se combina con el aminoácido glutamina presente en las proteínas, que contiene nitrógeno, para formar una sustancia que puede ser eliminada del organismo por los riñones. Disminuye el nitrógeno. niveles en el cuerpo, reduciendo la cantidad de amoníaco producido.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Ravicti - fenilbutirato de glicerol durante los estudios?
Un estudio de 88 adultos con trastornos del ciclo de la urea comparó Ravicti con fenilbutirato de sodio (otro medicamento utilizado para tratar los trastornos del ciclo de la urea). La principal medida de eficacia fue el cambio en los niveles de amoníaco en sangre después de 4 semanas de tratamiento. El estudio reveló que Ravicti es al menos tan eficaz como el fármaco comparador para controlar el nivel de amoníaco en la sangre: el nivel medio estimado de amoníaco fue de aproximadamente 866 micromol por litro en pacientes tratados con Ravicti y 977 micromol por litro en pacientes tratados con sodio. .fenilbutirato. Datos adicionales de estudios de apoyo han mostrado efectos similares de Ravicti en niños de 2 meses o más.
¿Cuál es el riesgo asociado a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Las reacciones adversas más frecuentes de Ravicti (que pueden afectar a más de 5 de cada 100 personas) son diarrea, flatulencia (eliminación de gases), dolor de cabeza, disminución del apetito, vómitos, cansancio, malestar y mal olor de la piel.
Ravicti no debe utilizarse para tratar la hiperamonemia aguda (aumento repentino de los niveles de amoniaco en sangre). Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados con Ravicti y sus limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Ravicti son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
Se ha demostrado que Ravicti es eficaz para reducir el nivel de amoníaco en la sangre en pacientes con trastornos del ciclo de la urea. Ravicti es un medicamento de liberación sostenida, lo que significa que el principio activo se libera de manera constante a lo largo del día. Por lo tanto, también la eliminación de desechos El nitrógeno se produce de forma constante y esto produce un mejor control de los niveles de amoniaco en sangre durante todo el día. Por la misma razón, Ravicti no debe usarse para tratar la hiperamonemia aguda, para la cual se requieren tratamientos de acción más rápida.
Además, como está disponible en formulación líquida, el Comité consideró que Ravicti puede ser más aceptable, especialmente para los niños, que otros medicamentos granulares que se añaden a los alimentos; la formulación líquida también facilita su administración por sonda en pacientes que no pueden tragar debido a problemas neurológicos.
Los efectos secundarios de Ravicti se produjeron principalmente en el intestino y se consideraron manejables, sin embargo, se esperan más datos sobre la seguridad a largo plazo de Ravicti.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Ravicti se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, la información sobre seguridad se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Ravicti, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes.
Además, la empresa que comercializa Ravicti establecerá un registro de pacientes para obtener más información sobre los beneficios a largo plazo y la seguridad del medicamento.
Más información sobre Ravicti - Fenilbutirato de glicerol
Para obtener más información sobre el tratamiento con Ravicti, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
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