¿Qué es Replagal?
Replagal es una solución para perfusión que contiene el principio activo agalsidasa alfa.
¿Para qué se utiliza Replagal?
Replagal se utiliza para tratar a pacientes con enfermedad de Fabry, una enfermedad hereditaria poco común.
Los pacientes que padecen esta enfermedad tienen una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A. Esta enzima normalmente degrada el lípido globotriaosilceramida (Gb3). Si falta esta enzima, la Gb3 no se puede degradar y se acumula en las células, por ejemplo en esas células. .Riñón.
Los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener una amplia gama de síntomas, que incluyen enfermedades graves, como insuficiencia renal, problemas cardíacos y accidentes cerebrovasculares.
Dado que el número de pacientes con enfermedad de Fabry es bajo, esta enfermedad se considera "rara" y Replagal fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para tratar enfermedades raras) el 8 de agosto de 2000.
La medicina solo se puede obtener con una receta.
¿Cómo se usa Replagal?
Replagal debe administrarse bajo la supervisión de un médico que se especialice en el tratamiento de la enfermedad de Fabry u otras enfermedades metabólicas hereditarias. Se administra como una perfusión intravenosa de 0,2 mg / kg de peso corporal durante 40 minutos cada 2 semanas. El efecto de Replagal administrado a niños se ha examinado en algunos estudios y, por lo tanto, se ha sugerido que Replagal puede usarse en niños de 7 a 7 años. 18 años con la misma dosis. Los pacientes que tienen problemas renales graves tienen una menor respuesta al tratamiento. Replagal está diseñado para un uso prolongado.
¿Cómo actúa Replagal?
Replagal es una terapia de reemplazo enzimático, que proporciona a los pacientes la enzima de la que carecen. Replagal está destinado a reemplazar la enzima humana alfa-galactosidasa A, de la que carecen las personas con enfermedad de Fabry. El principio activo de Replagal, la agalsidasa alfa, es una copia de la enzima humana producida por un método llamado `` tecnología del ADN recombinante '': la enzima es producida por una célula que ha recibido un gen (ADN) que la hace capaz de producir la enzima. . Esta enzima de reemplazo promueve la descomposición de Gb3 evitando su acumulación en las células.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Replagal?
Replagal se ha estudiado en dos estudios clínicos en los que participaron un total de 40 pacientes varones. Se comparó Replagal con placebo (un tratamiento ficticio); en un estudio se midió su efecto sobre el dolor, mientras que en otro estudio se examinó su efecto sobre la eliminación de Gb3 del ventrículo izquierdo (miocardio) y también se llevó a cabo un estudio en 15 pacientes mujeres (portadoras).
Replagal también se ha estudiado en 24 niños entre las edades de 6 y medio a 18 años.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Replagal durante los estudios?
Después de 6 meses de terapia, Replagal redujo significativamente el dolor en los pacientes tratados en comparación con los que recibieron placebo (un tratamiento ficticio). Replagal produjo una reducción media de la masa del ventrículo izquierdo de 11,5 g, mientras que los pacientes tratados con placebo experimentaron un aumento de 21,8 g. Estos resultados indican que los síntomas de la enfermedad mejoran o que la enfermedad permanece estable. En las mujeres, los efectos fueron comparables a los resultados observados en los hombres. Los niños que recibieron 6 meses de tratamiento con Replagal no mostraron un aumento en la masa cardíaca y los niveles de Gb3 en sangre habían disminuido.
¿Cuál es el riesgo asociado a Replagal?
Los efectos secundarios más comunes (observados en más de uno de cada 10 pacientes durante los estudios) son causados por la perfusión y no por el medicamento en sí. Estos son principalmente escalofríos, dolor de cabeza, náuseas, pirexia (fiebre), enrojecimiento de la cara y fatiga ( cansancio), que generalmente no son graves.Otros efectos secundarios muy frecuentes incluyen dolor y malestar.Los efectos secundarios notificados en niños son similares a los observados en adultos.Para obtener la lista completa de efectos secundarios notificados con Replagal, consulte el prospecto .
Los pacientes que toman Replagal pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas como reacción a Replagal, que pueden alterar el tratamiento).
Replagal no debe administrarse a personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la agalsidasa alfa u otros componentes del medicamento.
¿Por qué se ha aprobado Replagal?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que para los pacientes con enfermedad de Fabry, el tratamiento con Replagal puede producir beneficios clínicos a largo plazo. El CHMP decidió que los beneficios de Replagal son mayores que sus riesgos y recomendó que se le otorgara una autorización de comercialización para el medicamento.
Replagal se ha autorizado "en circunstancias excepcionales" porque, dado que se utiliza para tratar una enfermedad rara, no ha sido posible obtener información más detallada sobre el medicamento. La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) revisa la nueva información disponible anualmente y este resumen se actualizará si es necesario.
¿Qué información se espera todavía de Replagal?
La empresa que fabrica Replagal realizará más estudios sobre el medicamento, principalmente para obtener resultados de 5 años de terapia, otras dosis, dosis de mantenimiento y estudios en niños.
Más información sobre Replagal
El 3 de agosto de 2001, la Comisión Europea otorgó a TKT Europe AB una "Autorización de comercialización" para Replagal, válida en toda la Unión Europea. La "Autorización de comercialización" fue renovada el 3 de agosto de 2006. Para el registro del estatus de huérfano de Replagal, haga clic aquí.
Para obtener la versión completa del EPAR de Replagal, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 02-2007
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