¿Qué es Kolbam - Cholic Acid y para qué se utiliza?
Kolbam es un medicamento que contiene ácido cólico como ingrediente activo.El ácido cólico es un "ácido biliar primario", un componente principal de la bilis (un líquido producido por el hígado que ayuda en la digestión de las grasas).
Kolbam está autorizado para el tratamiento de por vida de adultos y niños de al menos un mes de edad que no pueden producir cantidades suficientes de ácidos biliares primarios, como el ácido cólico, debido a anomalías genéticas específicas que provocan la falta de las siguientes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa o colesterol 7α-hidroxilasa.
Cuando faltan ácidos biliares primarios, el cuerpo produce ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado, con el riesgo de insuficiencia hepática potencialmente mortal. Estos trastornos se conocen como "defectos congénitos de la síntesis primaria de ácidos biliares".
Debido a que el número de pacientes con defectos congénitos de la síntesis primaria de ácidos biliares es bajo, la afección se considera "rara" y Kolbam fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 28 de octubre de 2009.
¿Cómo se usa Kolbam?
Kolbam solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento debe iniciarlo y supervisarlo un médico especializado en las enfermedades tratadas con Kolbam.
Kolbam está disponible en cápsulas (50 mg y 250 mg). La dosis diaria se decide y ajusta durante el curso del tratamiento en función de los niveles de ácidos biliares en sangre (sangre) y orina y la función hepática de cada paciente. La dosis máxima diaria no debe exceder los 15 mg por kilogramo de peso corporal.
Kolbam debe tomarse aproximadamente a la misma hora todos los días, junto con una comida. En el caso de niños pequeños que no puedan tragar las cápsulas, el contenido se puede mezclar con fórmula infantil, leche materna extraída, puré de papas o puré de frutas.
Para obtener más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Kolbam - Cholic Acid?
El ácido cólico es uno de los principales ácidos biliares primarios producidos por el hígado. El ácido cólico contenido en Kolbam reemplaza el ácido cólico faltante en el cuerpo del paciente. De esta forma, ayuda a reducir la producción de ácidos biliares anormales y promueve la actividad normal de la bilis en el sistema digestivo, aliviando los síntomas del trastorno.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Kolbam - Cholic Acid durante los estudios?
Kolbam se estudió en un estudio principal en el que participaron 52 pacientes con defectos congénitos de la síntesis primaria de ácidos biliares, incluidos 7 pacientes con falta de esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa o colesterol 7α-hidroxilasa. Los principales parámetros de eficacia fueron los cambios en la bilis niveles de ácido y función hepática antes y después del tratamiento con Kolbam. Se ha demostrado que Kolbam reduce la cantidad de ácidos biliares anormales y mejora la función hepática en la población general de pacientes con defectos congénitos.Síntesis primaria de ácidos biliares, y se observó una tendencia de mejora en cada deficiencia de enzima individual, y estos resultados estaban en línea con las expectativas clínicas y los datos de la literatura médica.
¿Cuál es el riesgo asociado a Kolbam - Cholic Acid?
Los efectos secundarios de Kolbam suelen ser de gravedad leve a moderada y de naturaleza transitoria. Los efectos adversos más frecuentes (que pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas) son neuropatía periférica (daño en los nervios de las manos y los pies), diarrea, náuseas, reflujo ácido (reflujo del ácido del estómago hacia la boca), esofagitis (inflamación del estómago). boca), esófago), ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos), problemas de la piel (lesiones) y malestar general.
Kolbam no debe usarse en combinación con fenobarbital (un medicamento para tratar la epilepsia).
Para obtener la lista completa de efectos secundarios y limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Kolbam - Cholic Acid?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Kolbam son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. El CHMP concluyó que Kolbam tiene efectos beneficiosos en pacientes con deficiencia del siguiente hígado enzimas: esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa y colesterol 7α-hidroxilasa Con respecto a la seguridad, los efectos indeseables no parecieron ser graves y reversibles.
Kolbam fue autorizado en "circunstancias excepcionales" porque no fue posible obtener información completa sobre Kolbam debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información se espera todavía sobre Kolbam - Cholic Acid?
Como Kolbam ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la empresa que comercializa Kolbam controlará los beneficios y la seguridad del medicamento frente a un registro de pacientes y proporcionará actualizaciones anuales.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Kolbam - Cholic Acid?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Kolbam se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha añadido información sobre seguridad al resumen de las características del producto y al prospecto de Kolbam, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes.
Además, la empresa que comercializa Kolbam proporcionará material educativo con información sobre el uso correcto y seguro del medicamento a todos los médicos que se espera que lo prescriban.
Más información sobre Kolbam - Cholic Acid
Para obtener más información sobre el tratamiento con Kolbam, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
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