¿Qué es Cystadane?
Cystadane es un polvo oral que contiene el principio activo betaína anhidra.
¿Para qué se utiliza Cystadane?
Cystadane se utiliza en el tratamiento de la homocistinuria, como complemento de otras terapias, como vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folato y una dieta específica.
La homocistinuria es una enfermedad hereditaria (genética) en la que el cuerpo no puede metabolizar completamente el aminoácido metionina. La metionina está presente de forma natural en las proteínas alimentarias y generalmente se transforma en homocisteína y luego en cisteína.Los pacientes con homocistinuria no pueden convertir la homocisteína en cisteína; en consecuencia, la homocisteína se acumula en la sangre y la orina. Los síntomas típicos de la homocistinuria incluyen: trombosis (formación de coágulos de sangre en los vasos sanguíneos), fragilidad ósea, anomalías esqueléticas, ectopia. lentis (anomalía en la que el cristalino se desplaza con respecto a su posición normal) y retraso mental. Es una enfermedad grave con una alta tasa de mortalidad. Cystadane se utiliza en pacientes con los tres tipos conocidos de homocistinuria causada por una deficiencia en las sustancias necesarias para el metabolismo de la metionina ("cistationina beta-sintetasa" [CBS] o "5,10-metilentetrahidrofolato reductasa" [MTHFR]) o defectos en el "metabolismo del cofactor cobalamina" (cbl).
Debido a que el número de pacientes con homocistinuria es bajo, la enfermedad se considera rara y Cystadane fue designado 'medicamento huérfano' (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 9 de julio de 2001.
La medicina solo se puede obtener con una receta.
¿Cómo se usa Cystadane?
El tratamiento con Cystadane debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con homocistinuria.
La dosis estándar de Cystadane recomendada para pacientes mayores de 10 años es de 6 g al día, dividida en dos dosis iguales. Los niños menores de 10 años deben tomar 100 mg por kilogramo de peso corporal por día, divididos en dos dosis iguales. La dosis para niños se puede ajustar de acuerdo con la respuesta al tratamiento (monitoreada midiendo los niveles de homocisteína en la sangre); sin embargo, aumentar la frecuencia más allá de dos veces al día o aumentar la dosis más allá de 150 mg por kilogramo de peso corporal no mejora los beneficios de Cystadane. El objetivo del tratamiento es mantener los niveles plasmáticos de homocisteína por debajo de 15 μM o por debajo del valor normal. lo más bajo posible Esto generalmente se logra en un mes.
Se suministran 3 cucharas dosificadoras con Cystadane, que suministran 100 mg, 150 mg y 1 g de
polvo. La dosis debe disolverse completamente en agua, jugo, leche, fórmula infantil o alimentos y debe tragarse inmediatamente después de mezclar.
¿Cómo actúa Cystadane?
La betaína es una sustancia natural extraída de la remolacha azucarera. En la homocistinuria, la betaína reduce los niveles plasmáticos de homocisteína al facilitar una reacción en el cuerpo llamada "remetilación", mediante la cual la homocisteína se transforma nuevamente en metionina, mejorando así los síntomas de la enfermedad.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Cystadane?
La empresa presentó datos sobre Cystadane de la literatura científica. Entre estos se encontraban 202 informes que describen los efectos de Cystadane, administrado en varias dosis, sobre los niveles de homocisteína en pacientes con homocistinuria de diferentes edades. También se proporcionó información sobre síntomas, dosis y duración del tratamiento, y otros medicamentos tomados para 140 pacientes.
al mismo tiempo. La mayoría de los pacientes también tomaban vitamina B6 o B12, o folato. La información de estos estudios se comparó con informes publicados que describen el resultado observado en pacientes no tratados con la misma enfermedad.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cystadane durante los estudios?
Los pacientes que tomaron Cystadane mostraron mayores reducciones en los niveles de homocisteína que los pacientes no tratados, asociado con una mejoría en los síntomas cardiovasculares (corazón y vasos sanguíneos) y una mejoría del sistema nervioso informada por aproximadamente tres cuartas partes de los pacientes bajo tratamiento con Cystadane. El medicamento fue eficaz en el tratamiento de pacientes con los tres tipos de homocistinuria.
¿Cuál es el riesgo asociado a Cystadane?
Los efectos secundarios más frecuentes de Cystadane (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son los niveles
niveles plasmáticos elevados de metionina. Los niveles de metionina deben controlarse en pacientes que toman Cystadane, ya que un aumento de estos niveles puede estar asociado con edema cerebral (inflamación del cerebro). Los pacientes que presenten síntomas de edema cerebral, como dolores de cabeza matutinos con vómitos o cambios visuales, deben informar a su médico, ya que puede ser necesario interrumpir el tratamiento con Cystadane. Para obtener la lista completa de efectos secundarios notificados con Cystadane, consulte el prospecto Cystadane no debe administrarse a pacientes hipersensibles (alérgicos) a la betaína.
¿Por qué se ha aprobado Cystadane?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) concluyó que, a pesar de los limitados estudios sistemáticos realizados con Cystadane, el medicamento es útil como terapia complementaria en el tratamiento de la homocistinuria, como complemento de las terapias a base de vitaminas y en combinación con un fármaco. Dieta específica El comité observa que Cystadane no sustituye a otros tratamientos.
El CHMP decidió que los beneficios de Cystadane son mayores que sus riesgos como tratamiento complementario para la homocistinuria, cuando se usa de acuerdo con las instrucciones del producto, y por lo tanto recomendó que se le otorgara una Autorización de Comercialización.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Cystadane?
La empresa que fabrica Cystadane establecerá un registro de pacientes que toman el medicamento para
supervisar su seguridad. En particular, controlará los casos de edema cerebral, que se han observado en un pequeño número de pacientes durante el ensayo del fármaco.
Otras informaciones sobre Cystadane:
El 15 de febrero de 2007, la Comisión Europea otorgó a Orphan Europe SARL una "Autorización de comercialización" para Cystadane, válida en toda la Unión Europea.
Para registrar la designación de Cystadane como medicamento huérfano, haga clic aquí.
Para obtener la versión completa del EPAR de Cystadane, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 01-2007.
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